期刊简介
《中华结直肠疾病电子杂志》是经国家新闻出版广电总局批准，由中华医学会主办，中华医学电子音像出版社有限责任公司出版，国家癌症中心/中国医学科学院北京协和医学院肿瘤医院承办。主编为中国医学科学院北京协和医学院肿瘤医院结直肠外科主任王锡山教授。顾问由国内外多位学术权威：赫捷院士、杨宝峰院士、黎介寿院士、樊代明院士、于金明院士担任，名誉总编辑由郑树教授担任，副总编辑由国内外著名学者：张苏展教授、 秦新裕教授、王杉教授、蔡三军教授、顾晋教授、傅传刚教授、张澍田教授、任东林教授、秦环龙教授、尹梅教授及美国的Robert D. Madoff教授担任。2016年被收录为“中国科技核心期刊”。《中华结直肠疾病电子杂志》是以DVD-ROM（光盘）为载体形式的结直肠疾病专业方面的多媒体电子学术期刊，与纸质媒体相互补，以电子期刊特有的视频表现形式，图文声像并茂。本杂志主要栏目有：大家、述评、专家论坛、青年专家论坛、论著、综述、经验交流、病例报道、病例讨论、教训与反思、名家手术（视频）、护理天地、医学与人文、名院名科。内容涵盖结直肠的肿瘤、炎症性疾病、痔、便秘、肠内外营养等相关领域的基础与临床、诊断与治疗全方面内容。
2025医药双突破：Jaypirca与pegcetacoplan
时间：2025-07-30 14:38:48
在医药创新的浪潮中，2025年7月30日注定是一个值得铭记的节点。这一天，礼来公司的非共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Jaypirca（pirtobrutinib）在BRUIN CLL-314临床3期试验中达到主要终点，为慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者带来新的曙光。与此同时，另一款潜在重磅疗法——Apellis的pegcetacoplan也获得FDA批准，用于治疗两类罕见肾病，减少蛋白尿。这两项突破性进展，如同医药领域的“双子星”，照亮了肿瘤与罕见病治疗的未来。
Jaypirca：破解BTK抑制剂的耐药困局
BTK抑制剂在血液肿瘤治疗中扮演着重要角色，但传统药物常因耐药性导致疗效受限。Jaypirca的创新之处在于其非共价结合机制——简单来说，它像一把“万能钥匙”，即使肿瘤细胞对传统BTK抑制剂产生抵抗，仍能精准锁定BTK靶点并持续发挥作用。此次3期试验数据显示，Jaypirca对CLL患者的无进展生存期（PFS）和总体缓解率（ORR）均有显著改善，相当于将疾病进展的风险“拦腰斩断”。这一成果不仅验证了礼来在小分子药物研发上的实力，也为全球约15万CLL患者提供了新的治疗选择。
从实验室到临床：ADC药物的中国加速度
礼来的创新步伐不仅限于小分子领域。3月27日，其新型抗体偶联药物（ADC）LY4052031获中国国家药品监督管理局（CDE）批准开展临床试验，靶向Nectin-4蛋白的抗体部分通过可裂解多肽连接子，递送8个喜树碱衍生物分子至肿瘤微环境。这种高药物抗体比（DAR=8）的设计，犹如在导弹上装载了更多“弹药”，既能精准打击肿瘤，又能避免伤及正常组织。值得一提的是，LY4052031是全球首个针对尿路上皮癌的同类候选药物，其临床推进速度堪比“医药界的 SpaceX”，彰显了中国在创新药审评审批上的效率提升。
罕见病领域的“破冰者”：pegcetacoplan的里程碑意义
同日获批的pegcetacoplan则是罕见肾病治疗领域的重大突破。该药物通过抑制补体系统的过度激活，减少蛋白尿——这一机制好比为受损的肾脏“贴上创可贴”，阻止蛋白质从血液中异常泄漏。此前，这类患者往往面临无药可用的困境，pegcetacoplan的上市填补了治疗空白。其临床数据显示，患者尿蛋白水平平均下降超过50%，相当于将肾脏的“筛网漏洞”缩小了一半。
2025：医药创新的“奇点时刻”
Evaluate报告曾预测2025年将有十项关键疗法上市，其中五款为小分子药物。如今随着Jaypirca和pegcetacoplan的进展，这一预言正逐步成为现实。与此同时，赛诺菲与Alnylam合作的siRNA疗法Qfitlia（fitusiran）也获FDA批准，通过抑制肝脏中抗凝血酶的生产，为血友病患者提供革命性预防手段。这些突破共同勾勒出一幅医药创新的全景图：从传统小分子到ADC、RNA干扰技术，治疗手段正呈现“百花齐放”的态势。
未来展望：精准医疗的无限可能
礼来在肿瘤领域的双线突破（Jaypirca与LY4052031）启示我们：未来的药物研发将更加注重“精准打击”与“组合拳”策略。例如，BTK抑制剂可与ADC联用，形成针对血液肿瘤的“立体攻势”；而罕见病药物的开发则需兼顾机制创新与可及性提升。正如一位行业观察者所言：“2025年的这些进展不是终点，而是通向个体化医疗的新起点。”随着更多临床数据的积累，这些疗法有望改写治疗指南，并最终实现从“延长生存”到“功能性治愈”的跨越。